Après des tests concluants sur des souris, une molécule prometteuse contre la mucoviscidose est administrée pour la première fois à 25 malades.
Selon les chercheurs français à l'origine de cette découverte, un médicament pourrait voir le jour d'ici deux à trois ans.
Des chercheurs du CNRS testent sur 25 patients une molécule prometteuse contre la mucoviscidose. L'information, révélée lundi par France Info, émane de l'association Vaincre la mucoviscidose.
La mucoviscidose, dont est décédé récemment le chanteur Grégory Lemarchal, est une maladie génétique qui touche les voies respiratoires et le système digestif. Elle "transforme" le mucus qui humidifie les canaux de certains de nos organes en substance épaisse et collante.
Ce manque de fluidité provoque alors des infections pulmonaires et digestives.
Une équipe du CNRS de Poitiers a découvert qu'une molécule, appelée Miglustat, a la capacité de restaurer la protéine CFTR responsable de la maladie.
Des tests menés sur des souris se sont avérés très positifs.
Un essai clinique est désormais mené en Espagne sur 25 malades porteurs d'une mutation génétique (appelée delta F5082) présente chez environ 70% des personnes atteintes de la maladie.
"Très forte probabilité" de succès
Il faudra attendre quelques mois avant de connaître les premiers résultats du traitement sur des êtres humains.
"Si ces résultats sont positifs, alors on aura une très grande chance d'avoir un médicament très prochainement, indique le professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers) à France Info.
Même si c'est dans deux ans, trois ans, c'est considérable en terme de développement thérapeutique." Soulignant qu'il existe "toujours un risque d'échec", le chercheur insiste toutefois sur la "très forte probabilité pour que ça réussisse".
Vaincre la mucoviscidose, qui a subventionné en partie ces travaux, parle quant à elle d'une "étape majeure" dans la lutte contre la maladie.
Evoquant un "formidable espoir" au micro de France Info, Franck Dufour, membre de l'association, explique que c'est "une des premières fois au monde où une molécule va aller s'attaquer à la maladie" plutôt qu'à ses symptômes, comme c'est le cas avec la plupart des traitements actuels.
Si les chercheurs ont pu avancer aussi rapidement, c'est aussi parce que le Miglustat est une molécule déjà connue.
Commercialisée en France sous le nom de Zavesca par le laboratoire Actelion1, elle est utilisée dans le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher.
De fait, les chercheurs connaissent également ses effets indésirables : tremblements, troubles gastriques et visuels, perte ou prise de poids.
Et le professeur Becq de se réjouir : "Par cette découverte, nous avons gagné cinq ans sur le processus habituel de développement d'un médicament (de 5 à 10 ans habituellement)".
200 bébés malades par an
"En France, un nouveau-né sur 4500 est touché par la mucoviscidose", indique Vaincre la mucoviscidose.
Deux millions de personnes sont ainsi porteuses du gène et peuvent le transmettre à leur enfant.
"Environ 200 enfants naissent chaque année en France avec la mucoviscidose", précise encore l'association. L'âge moyen du décès intervient à 24 ans.
Sujet: "Formidable espoir" contre la mucoviscidose 
